Di Roberta Maria Serra
Mentor: Monica Malfatti
Immagine di copertina: DC Studio su Freepik
Quando si pensa alla ricerca scientifica, si immagina spesso un gruppo di ricercatori in un laboratorio con provette e colture cellulari. In realtà, il panorama della ricerca per lo sviluppo di nuovi farmaci è molto vasto, e comprende principalmente due fasi ben distinte: la ricerca preclinica, che studia cellule e modelli animali, e la ricerca clinica, che coinvolge soggetti umani per sviluppare terapie e comprendere meglio le malattie tramite studi clinici di diverso tipo.
Lungo questo percorso, però, emergono criticità meno visibili: non tutti i gruppi hanno pari probabilità di essere inclusi negli studi. La ricerca clinica mostra ancora forti disparità, soprattutto a sfavore delle donne e delle minoranze, con il risultato di terapie non perfettamente centrate sul paziente e un rallentamento del progresso su molte patologie.
Le radici storiche del divario nella ricerca clinica
Le radici della sottorappresentazione delle donne e di altri gruppi minoritari (come le minoranze etniche e le persone gender-diverse) negli studi clinici affondano in una lunga tradizione medica androcentrica. Fin dall’epoca di Galeno, nel II secolo d.C., il corpo maschile è stato considerato il modello di riferimento, con la conseguenza che i dati raccolti da pazienti prevalentemente maschili furono applicati a pazienti donne o intersessuali senza adeguata verifica.
Il punto di massima svolta arrivò con lo scandalo della talidomide del 1962, somministrata a donne incinte contro la nausea e che provocò gravi malformazioni neonatali, spingendo la Food and Drug Administration (FDA) a escludere le donne in età fertile dalle prime fasi degli studi clinici. Sebbene il divieto sia stato revocato nel 1993, la cultura dell’esclusione dalla ricerca clinica è rimasta radicata per decenni.
Anche nella ricerca preclinica si affermò una preferenza per l’uso di animali maschi, per il timore che la variabilità ormonale tipica della biologia femminile complicasse gli studi e ne aumentasse i costi, limitando così fin dalle prime fasi della ricerca la comprensione delle differenze biologiche tra i sessi.
Fra ostacoli, barriere e pregiudizi
Nella ricerca clinica persiste un pregiudizio nel disegno degli studi, che può essere esplicito, come la scelta di includere solo uomini, o implicito, attraverso criteri di esclusione apparentemente neutri che penalizzano soprattutto le donne. Lo stesso vale per le minoranze etniche: nonostante alcuni progressi dagli anni Duemila, persone asiatiche e nativi americani restano ampiamente sottorappresentati. Inoltre, le persone transgender e gender-diverse sono quasi assenti, con conseguenti lacune dei dati sulle risposte ai trattamenti. Anche le donne incinte e in allattamento continuano a essere escluse, rappresentando meno dello 0,4% degli studi registrati nell’UE.
A queste criticità si aggiungono barriere attitudinali e culturali. La sfiducia verso il sistema medico è diffusa in molte comunità marginalizzate e spinge molte donne a rifiutare la partecipazione, percependo un rischio maggiore rispetto agli uomini.
Infine, ostacoli pratici e logistici aggravano la situazione: difficoltà economiche o di trasporto, assenza di sostegni per chi assiste familiari, scarsa informazione sulle opportunità di ricerca ed esclusione digitale limitano ulteriormente l’accesso, soprattutto nelle popolazioni meno istruite o prive di adeguati strumenti tecnologici.
Le conseguenze della disparità negli studi clinici
Le conseguenze di queste esclusioni dalla ricerca clinica si riflettono ancora oggi sulla qualità dei dati e sulla capacità dei sistemi sanitari di rispondere in modo equo ai bisogni di tutte le popolazioni. L’impatto più immediato riguarda la sicurezza ed efficacia dei farmaci: le donne hanno quasi il doppio del rischio di reazioni avverse rispetto agli uomini e, negli Stati Uniti, dal 2000 hanno riportato il 52% in più di eventi avversi totali e il 36% in più di eventi gravi o fatali.
Uomo e donna sono biologicamente diversi: sussistono differenze metaboliche, nella risposta immunitaria, nei cicli ormonali e nella distribuzione del grasso corporeo; non si possono inoltre negare le differenze biologiche e genetiche tra diversi gruppi di popolazione (asiatici, nativi americani, afroamericani e persone transgender e gender-diverse). Gli studi dovrebbero quindi essere progettati in modo da tener conto di questi fattori, poiché la mancanza di dati specifici porta a terapie potenzialmente meno efficaci o più tossiche.
Il problema riguarda anche diagnosi e trattamenti: l’esclusione limita la comprensione dei sintomi clinici nelle donne e nelle minoranze, contribuendo a diagnosi tardive o sottovalutate, come accade per molte patologie cardiovascolari, autoimmuni e oncologiche. Allo stesso tempo, condizioni esclusivamente femminili come endometriosi, sindrome dell’ovaio policistico o fibromi uterini restano gravemente sottofinanziate e sottostudiate, nonostante l’enorme impatto sulla qualità della vita e il peso economico che ciò comporta: si stima infatti un costo di 30 miliardi di euro l’anno nell’UE solo per i congedi legati all’endometriosi.
L’obiettivo della ricerca clinica è quello di avere a disposizione dati applicabili a tutta la popolazione, intento inevitabilmente compromesso se nella maggior parte degli studi partecipano solo alcune categorie di persone, prevalentemente bianche, benestanti e occidentali.
Verso una medicina equa e di precisione: possibili soluzioni
Superare queste disuguaglianze all’interno della ricerca clinica richiede un intervento coordinato e multifattoriale, come indicano numerose organizzazioni. Le agenzie di finanziamento e gli enti regolatori, tra cui NIH (National Institute of Health) e l’EMA (European Medicines Agency), dovrebbero rendere obbligatoria l’inclusione di animali di sesso femminile nella ricerca preclinica e di partecipanti donne nelle sperimentazioni cliniche, chiedendo una solida giustificazione scientifica per ogni esclusione. Allo stesso modo, riviste scientifiche e autorità regolatorie dovrebbero imporre la pubblicazione di dati disaggregati per sesso e genere, così da rendere più trasparenti risultati e disparità.
Anche l’intelligenza artificiale può contribuire in modo significativo, permettendo di prevedere gli effetti dei farmaci in base al sesso prima dell’avvio degli studi clinici e colmando parte delle attuali lacune conoscitive.
Infine, è fondamentale migliorare la pratica clinica e la formazione professionale, sviluppando linee guida che integrino sistematicamente le differenze di sesso e genere nella diagnosi, nel trattamento e nella gestione delle malattie, in particolare nelle patologie cardiovascolari, oncologiche e autoimmuni.
Le disuguaglianze nel sistema sanitario riflettono anche disuguaglianze più ampie nella società, accentuando soprattutto una disparità considerevole nell’accesso alle cure. Inoltre, l’esclusione delle donne e delle minoranze dagli studi impedisce il progresso verso la medicina personalizzata e di precisione. Per affrontarle, l’Europa deve adottare un approccio integrato, fondato su evidenze, politiche mirate e un profondo cambiamento culturale. Solo così sarà possibile costruire un sistema sanitario capace di rispondere ai bisogni di tutte e di tutti.
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